原标题:唑尼沙胺可改善肌阵挛肌张力障碍患者的运动症状

一项随机对照试验显示,唑尼沙胺可显著改善肌阵挛肌张力障碍成人的运动症状和相关残疾。肌阵挛肌张力障碍非常罕见,Marie Vidailhet(法国巴黎Pitié-Salpêtrière医院)及其合作研究者表示,他们的试验是治疗该疾病的首个对照试验。

研究包括23例肌阵挛肌张力障碍患者,随机分组接受苯丙异恶唑衍生物唑尼沙胺(最高300 mg/day)治疗或安慰剂治疗,治疗6周,期间剂量逐步增加,并在达到最高耐受剂量后再治疗3周。在5周的药物清除期后,患者切换至另一种治疗。

基线时患者的肌阵挛一体化评定量表-4节(UMRS)得分为28分,相比使用安慰剂期间,接受唑尼沙胺治疗期间患者的活动性肌阵挛严重程度得到改善(平均5分)。基线时患者UMRS-5节得分为7分,研究期间唑尼沙胺较安慰剂可使患者的肌阵挛相关功能残疾得分显著改善2分。这两种差异都具有统计学显著差异。

患者的肌张力障碍也有显著改善,相比安慰剂,唑尼沙胺可使患者的Burke-Fahn-Marsden肌张力评定量表得分改善3分,尽管相关残疾未受影响。

“因此,唑尼沙胺可能是轻度至中度[肌阵挛肌张力障碍]患者和拒绝或不适合深部脑刺激的严重疾病类型患者的一个治疗选择。”研究人员在《Neurology》杂志上写道。

他们写道,这项研究中唑尼沙胺的获益低于有关深部脑刺激的报道。

研究人员报道,唑尼沙胺治疗期间,83%的患者出现不良事件,而安慰剂期间,有74%的患者有不良事件。唑尼沙胺治疗期间较安慰剂期间更常出现虚弱无力(65 vs 17%)和情绪波动(35 vs 26%)。

研究人员指出,这项研究中的患者只接受9周的治疗,因此该药物的长期有效性和安全性还有待确定。

而且,他们补充道,由于肌阵挛肌张力障碍“通常在10岁之前发生,因此,有关儿童使用唑尼沙胺尚需进一步研究,尽管癫痫研究显示,唑尼沙胺在该年龄组耐受良好。”

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